În această ilustrație foto, sigla Madrigal Pharmaceuticals este afișată pe ecranul unui smartphone.
Rafael Enrique | Sopa Images | Light Rocket | Getty Images
Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente, joi recunoscut oficial Primul tratament pentru o boală comună și potențial fatală o formă de boală hepatică Acest lucru afectează milioane de oameni din întreaga lume.
Decizia FDA înseamnă Farmaceutice Madrigal Succesul a fost obținut în zonele de boală în care unele companii mari au eșuat sau încă încearcă să intre. Acțiunile Madrigal au crescut cu mai mult de 20% la tranzacționare extinsă joi după aprobare.
Novo Nordisk și Eli Lilly și Compania Respectivele injecții de scădere în greutate sunt testate ca tratamente pentru aceeași boală hepatică numită steatohepatită non-alcoolică sau NASH.
Medicamentul lui Madrigal, care va fi comercializat ca Rezdiffra, este conceput pentru a trata pacienții cu NASH cu cicatrici hepatice moderate până la severe. Tratamentul trebuie să fie combinat cu dietă și exerciții fizice, a spus FDA.
NASH este o boală hepatică gravă caracterizată prin acumularea în exces de grăsime și inflamație în ficat, care poate duce la cicatrici hepatice (numite și fibroză), precum și la insuficiență hepatică și cancer hepatic. Această afecțiune este adesea asociată cu alte probleme de sănătate, cum ar fi hipertensiunea arterială, diabetul de tip 2 și obezitatea.
Potrivit unui studiu, aproximativ 6 până la 8 milioane de oameni din Statele Unite au NASH, care este asociată cu cicatrici hepatice moderate până la severe. estima Citare FDA.
Medicamentul va fi disponibil în aprilie, a spus Madrigal într-un comunicat. Compania a mai spus că a înființat un program de asistență pentru a-i ajuta pe cei fără acoperire Rezdiffra. Madrigal nu a spus cât va costa tratamentul.
„Anterior, pacienții cu NASH cu cicatrici hepatice semnificative nu aveau medicamente care ar putea aborda în mod direct afectarea ficatului”, a spus dr. Nikolay Nikolov, director interimar al Biroului de Imunologie și Inflamație al FDA.
Medicamentul lui Madrigal a primit în mod special „aprobarea accelerată” de la FDA. Desemnarea șterge un medicament mai rapid dacă se adresează unei nevoi medicale nesatisfăcute pentru o boală gravă și necesită producătorilor de medicamente să studieze în continuare tratamentul și să verifice beneficiul clinic al acestuia.
Medicamentul Madrigal ajută la reducerea acumulării de grăsime prin activarea receptorilor hormonilor tiroidieni din ficat. Pacienții îl iau pe cale orală în fiecare zi.
în etapele ulterioare studiu Rezdiffra, publicat luna trecută, ajută la rezolvarea simptomelor NASH și la îmbunătățirea cicatricilor hepatice fără a înrăutăți starea. De notat, ratele evenimentelor adverse grave au fost comparabile între grupul de pacienți care au luat medicament și cei care au primit placebo.
Cele mai frecvente efecte secundare asociate tratamentului sunt diareea, greața și vărsăturile.
Unii experți au început să solicite NASH Steatohepatită asociată cu disfuncție metabolică (MASH) pentru a evita limbajul potențial abuziv.