Eli Lilly and Company are sediul în Indianapolis, Indiana, Statele Unite, miercuri, 3 mai 2023. A încetinit progresia bolii, deschizând calea pentru ca compania să solicite aprobarea din SUA.
AJ Mast |. Bloomberg |
grup consultativ independent Administrația pentru Alimente și Medicamente Recomandare de luni Eli Lilly și CompaniaMedicamente pentru Alzheimer donatumumabdeschizând calea pentru ca tratamentul să obțină aprobarea deplină în Statele Unite la sfârșitul acestui an.
FDA urmează, în general, recomandările grupurilor sale consultative, dar nu este obligată să facă acest lucru. Dacă va fi aprobat pentru utilizare, donanemabul lui Eli Lilly ar fi al doilea astfel de medicament pentru Alzheimer care va intra pe piața din SUA, după un alt tratament numit Leqembi. Biogen și partenerii săi japonezi Eisai.
Dacă va fi aprobat, ar extinde opțiunile de tratament limitate în prezent 6000000 americani cu boala Alzheimer a cincea cauză de deces Potrivit pentru adulți cu vârsta peste 65 de ani.
La primul vot, cei 11 membri ai comisiei au declarat în unanimitate că datele existente despre medicament au arătat că ar putea fi eficient în tratarea pacienților cu boala Alzheimer în stadiu incipient. Dar mai mulți consultanți au remarcat că sunt necesare mai multe date despre donanezumab la pacienții de culoare și hispanici, precum și la alte grupuri.
La un al doilea vot, consilierii au declarat în unanimitate că beneficiile donanezumabului lui Eli Lilly depășesc riscurile acestuia.
„Există o mare nevoie medicală nesatisfăcută aici, care sperăm că va fi abordată”, a declarat Sarah Dolan, membru interimar al comitetului, în timpul întâlnirii. o întâlnire pe luni. Dolan este consilier al Critical Path Institute, o organizație nonprofit care încearcă să îmbunătățească procesul de dezvoltare a medicamentelor.
Recomandarea vine după ce Eli Lilly s-a confruntat cu obstacole în aducerea tratamentului pe piață.
În martie, FDA a convocat o reuniune de ultimă oră a comitetului consultativ pentru a revizui în continuare siguranța și eficacitatea medicamentului Eli Lilly în studiile avansate, cu doar câteva săptămâni înainte de termenul limită al agenției de a se pronunța asupra tratamentului.
Este o altă lovitură pentru Eli Lilly, care inițial se aștepta să obțină aprobarea pentru dolemeib la sfârșitul anului trecut. FDA de asemenea respinge Medicamentul a fost lansat în ianuarie anul trecut și se spunea că nu există date suficiente pentru a-i da undă verde.
Leqembi și donanemab sunt repere în tratarea bolii Alzheimer, după trei decenii de eforturi eșuate de a dezvolta medicamente pentru combaterea bolii mortale.
Ambele medicamente sunt anticorpi monoclonali care vizează plăcile de amiloid din creier, considerate un semn distinctiv al bolii Alzheimer, pentru a încetini progresia bolii la pacienții aflați în stadiile incipiente.
Dar niciun tratament nu oferă un leac.
Medicamentele care vizează și îndepărtează plăcile de amiloid pot provoca, de asemenea, umflarea creierului și sângerări la pacienți, care pot fi grave sau chiar fatale în unele cazuri. Trei pacienți care au luat medicamentul lui Eli Lilly într-un studiu în stadiu avansat au murit din cauza acestor reacții adverse grave, cunoscute sub numele de anomalii imagistice legate de amiloid (ARIA).
O serie de obstacole au împiedicat lansarea Leqembi de la aprobarea sa în iulie, inclusiv pașii necesari pentru a diagnostica boala Alzheimer și pentru a monitoriza și gestiona perfuziile săptămânale de care medicamentul necesită. Biogen și Eisai au declarat în aprilie că ratele lor de adoptare sunt în creștere.
Analistul Leerink Partners, David Risinger, a declarat într-un raport de duminică că se așteaptă ca aplicația comercială a donanemab să fie limitată în comparație cu Leqembi, deoarece medicamentul lui Eli Lilly are „mai multe datorii de siguranță” și pentru că lunar este administrat intravenos la un moment dat, deci nu este foarte convenabil. . Aceasta este o metodă numită perfuzie intravenoasă.
Risinger a menționat că Leqembi este administrat în prezent sub formă de perfuzie de două ori lunar, dar Biogen se așteaptă să lanseze o versiune injectabilă a medicamentului anul viitor. El se așteaptă ca vânzările de donanemab să atingă 500 de milioane de dolari până la sfârșitul deceniului.
Cât de eficient este medicamentul Alzheimer al lui Eli Lilly?
Studiul de fază 3 al lui Eli Lilly, pe mai mult de 1.700 de pacienți, a descoperit că donanemabul a încetinit progresia bolii Alzheimer după aproximativ 18 luni în comparație cu placebo, pe baza instrumentelor tradiționale utilizate pentru a măsura severitatea demenței cu 29%.
Aceste rezultate sunt comparabile cu cele ale lui Leqembi.
Pacienții din studiul de fază 3 al lui Eli Lilly trebuie să aibă scanări PET care detectează plăcile de amiloid și o altă proteină din creier numită tau, care este considerată un marker al severității bolii Alzheimer. Persoanele cu niveluri absente sau foarte scăzute de tau nu au fost incluse în analiza principală a studiului, deoarece cercetătorii au considerat că boala lor are mai puține șanse să progreseze în timpul studiului.
Studiul lui Eli Lilly se concentrează pe pacienții cu niveluri scăzute până la moderate de tau, care par să beneficieze mai mult de pe urma tratamentului decât cei cu niveluri ridicate de tau.
West End 61 |. West End 61 |
Eli Lilly crede că pacienții ar trebui testați pentru ciuma amiloid pentru a se califica pentru medicament, dar nu și pentru tau. Compania a spus că a testat tau în studiu pentru a recruta pacienți a căror stare era de așteptat să se agraveze, făcând ca studiul să determine „cu siguranță” efectul medicamentului.
Majoritatea consultanților sunt de acord că un test tau nu ar trebui să fie necesar pentru a obține donanelimab, deoarece ar putea limita cine poate beneficia de medicament.
Dr. Kathleen Poston, profesor de neurologie, neuroștiință și neurochirurgie la Universitatea Stanford și membru interimar al comitetului, luni.
Pacienții care au luat medicamentul Lilly în cadrul studiului au fost eligibili pentru a trece la placebo dacă nivelurile lor de amiloid din creier au scăzut sub un anumit prag. La sfârșitul studiului, 60% dintre participanții la donanemab au reușit să întrerupă tratamentul.
Permiterea pacienților să nu mai ia medicamentul atunci când a fost eliminat suficient amiloid ar putea fi un „factor de motivare” pentru ca pacienții să respecte perfuziile și testele regulate, a spus Dolan.
Risc de umflare a creierului și sângerare
Aproximativ 24% dintre participanții la studiu care au luat donanemab au dezvoltat umflarea creierului și 31% au dezvoltat sângerare cerebrală.
Majoritatea cazurilor de ARIA au fost ușoare până la moderate, 6% dintre participanții cu umflare a creierului și 1% dintre participanții cu hemoragie cerebrală prezentând simptome. Aceste simptome includ dureri de cap, confuzie, amețeli, greață și, în cazuri rare, convulsii.
În cazurile severe, 1,5% dintre pacienți dezvoltă umflarea creierului, iar mai puțin de 1% dezvoltă hemoragie cerebrală.
Personalul FDA a spus că, dacă donanemab este aprobat, se așteaptă ca eticheta medicamentului să includă un avertisment puternic „cutie neagră” despre riscul de umflare și sângerare a creierului, în special pentru persoanele cu două copii ale genei ApoE4. De asemenea, ei se așteaptă să recomande utilizarea RMN pentru a monitoriza pacienții pentru aceste efecte secundare, printre alte strategii.
Acest lucru este în concordanță cu etichetarea aprobată de Leqembi.
Nouăsprezece participanți care au luat donanezumab au murit în timpul studiului de 18 luni, inclusiv trei cu medicamentul lui Eli Lilly, conform unui studiu de 18 luni. analiza finală a datelor De către personalul FDA. Aceasta, comparativ cu 16 decese în rândul pacienților care au luat placebo, reflectând un dezechilibru mai mic în numărul de decese între pacienții care au luat donanelumab și cei care nu au luat.
About The Author
