Kenabtankur |. Corbis News |
Pfizer a spus miercuri că terapia sa genică experimentală Tulburare moștenită rară de coagulare a sângelui efectuat cu succes o singură dată Proces mare în faza târziedeschizând calea pentru o posibilă aprobare.
Tratamentul pentru hemofilie A poate deveni a doua terapie genică a companiei care a intrat pe piața din SUA după Beqvez. claraprilie, pentru a trata o tulburare de sângerare mai puțin frecventă numită hemofilie B.
Pfizer dezvoltă această terapie cu: Terapia SangamoAcțiunile au crescut cu peste 60% miercuri, după ce au fost publicate datele. Miercuri, acțiunile Pfizer au rămas stabile.
Pfizer este unul dintre câțiva producători de medicamente care investesc în domeniul cu creștere rapidă al terapiilor genetice și celulare, care sunt tratamente unice și costisitoare care vizează sursa sau celulele genetice ale pacientului pentru a vindeca sau a schimba semnificativ cursul unei boli. Unii experți în domeniul sănătății din industrie se așteaptă ca aceste terapii să înlocuiască terapiile tradiționale pe tot parcursul vieții pe care le folosesc pacienții pentru a gestiona afecțiunile cronice.
Hemofilia A este o boală pe tot parcursul vieții cauzată de lipsa unei proteine de coagulare a sângelui numită factor VIII. Fără proteine suficiente, sângele nu se poate coagula corespunzător, crescând riscul de sângerare spontană și sângerare severă după intervenție chirurgicală. La nivel global, aproximativ 25 din fiecare 100.000 de nașteri de bărbați sunt afectate de boală, a spus Pfizer într-un comunicat de presă, citând date.
Pfizer a spus că tratamentul său unic a redus semnificativ numărul de sângerări anuale la pacienții cu hemofilie A moderată până la severă după 15 luni. De asemenea, medicamentul funcționează mai bine decât tratamentul standard actual pentru boală, care înlocuiește perfuziile convenționale cu proteina factor VIII, a spus compania.
„Pentru persoanele cu hemofilie A, nevoia de a preveni și trata evenimentele de sângerare cu fluide intravenoase frecvente sau injecții poate avea consecințe fizice și emoționale”, a declarat Dr. Andrew Levitt, cercetătorul principal al studiului, într-o declarație.
Pfizer a spus că studiul este în desfășurare și mai multe date vor fi prezentate la o viitoare întâlnire medicală.
Dacă ar fi aprobat, tratamentul Pfizer ar fi Produse farmaceutice biomarineLeacul de o singură dată a lui Roctavian. Tratamentul BioMarin a avansat lent de când a fost aprobat în SUA anul trecut, ridicând întrebări cu privire la câți pacienți ar lua medicamentul Pfizer dacă ar ajunge pe piață.
Potrivit rapoartelor BioMarin luand in considerare Dacă să-și cedeze terapia pentru hemofilie A de 2,9 milioane de dolari.
About The Author
